Впервые в России локализован орфанный препарат, включая биосинтез субстанции

Компания «Петровакс Фарм» сообщает о регистрации локального препарата для лечения болезни Фабри — Фабагал^® (агалсидаза бета), произведенного по полному циклу^[1]. Это первый в России орфанный препарат, для которого осуществлен трансфер технологии производства субстанции. Проект реализован совместно с НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи.

Начало поставок локально произведенного препарата планируется в 1 квартале 2025 года. Эффективность технологии позволит выпускать Фабагал^® в количествах, достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри, получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета.

Проект по локализации полного цикла производства препарата Фабагал^® в России стартовал в 2022 году. В апреле 2024 года компания «Петровакс Фарм» совместно с НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи завершила один из ключевых этапов проекта — биосинтез субстанции с использованием продуцента на основе клеточной линии. Вывод препарата на рынок позволит сделать терапию этого редкого заболевания более доступной. Стоимость Фабагала уже на 40% ниже^[2], чем на другой имеющийся на рынке препарат с аналогичным МНН.

Широкомасштабный проект кардиологического скрининга, который помогает своевременно диагностировать болезнь Фабри, проводится в России в 2024 года. Его инициатором выступил Медико-генетический научный центр им. Бочкова совместно с компанией «Петровакс Фарм». Благодаря проекту каждый врач из любого региона страны может заказать по телефону горячей линии бесплатный молекулярно-генетический анализ для своего пациента при наличии у него факторов риска. Этот социально значимый проект крайне важен для ранней диагностики заболевания, что позволяет вовремя начать терапию.

Фабагал^® применяется в мировой клинической практике с 2014 года. В России он был зарегистрирован^[3] в августе 2023 года на основании результатов клинических исследований с участием как здоровых добровольцев, так и пациентов с болезнью Фабри. До полного завершения трансфера технологии производства препарат импортировался из Южной Кореи.

В этом году уже 47 пациентов начали терапию препаратом Фабагал^®. По словам Сергея Валентиновича Моисеева, все пациенты, которые начали получать терапию в Клинике им. Е.М. Тареева, отреагировали на терапию хорошо.

О болезни Фабри

Болезнь Фабри — наследственное прогрессирующее орфанное заболевание.

При этой редкой генетической патологии мутация гена GLA приводит к нарушению производства фермента α-галактозидазы, который необходим для расщепления сложных жиров (гликосфинголипидов). В результате жиры накапливаются в лизосомах клеток, запуская каскад нарушений, которые приводят к повреждению различных органов и систем организма: страдают сердце, сосуды, почки, органы зрения, нервная система^[4].

В результате недостаточной осведомленности специалистов о заболевании и многообразии проявлений болезни Фабри диагноз установлен лишь у 10-15% пациентов, имеющих это заболевание^[5]. Проведение скрининга в семьях пациентов с подтвержденным диагнозом, а также у пациентов групп риска позволяет повысить выявляемость болезни. С этой целью в 2024 году запущен проект по кардиоскринингу болезни Фабри при поддержке компании «Петровакс Фарм».

Семейный скрининг также позволяет выявить заболевание у детей и женщин, у которых болезнь Фабри может протекать без ярких симптомов. До 80% пациентов^[6] жалуются на нейропатические боли в руках и ногах, преимущественно в ладонях и подошвах стоп. На ранней стадии болезни также распространены желудочно-кишечные симптомы, пониженное потоотделение и непереносимость тепла^[7].

О компании «Петровакс Фарм»

«Петровакс Фарм» — компания новых биофармацевтических решений с 28-летним опытом успешной работы. Продуктовый портфель включает собственные оригинальные препараты и вакцины, биотехнологические препараты, а также брендированные дженерики.

«Петровакс Фарм» — обладатель патентов в России и за рубежом на молекулы и технологии. Собственный R&D центр для проведения доклинических исследований позволяет осуществлять полный цикл разработки лекарственных средств. Современный производственный комплекс, расположенный в Московской области, действует в соответствии со стандартами GMP, ЕАЭС и EС. На предприятии осуществляется синтез фармсубстанций, выпуск стерильных и нестерильных препаратов в различных лекарственных формах. Производственные мощности «Петровакс Фарм» составляют 160 млн доз ежегодно.

---

¹ Регистрационное удостоверение Фабагал® ЛП-№(002966)-(РГ-RU).

² Государственный реестр лекарственных средств.

³ Регистрационное удостоверение Фабагал® ЛП-№(002966)-(РГ-RU).

⁴ Hagège A, Réant P, Habib G, Damy T, Barone-Rochette G, Soulat G, Donal E, Germain DP. Fabry disease in cardiology practice: Literature review and expert point of view. Arch Cardiovasc Dis. 2019 Apr;112(4):278-287. doi: 10.1016/j.acvd.2019.01.002. Epub 2019 Feb 28. PMID: 30826269.

⁵ В России реальное число пациентов с болезнью Фабри может быть в 10 раз больше официальных данных.

⁶ Laney DA, et al. Genet Med. 2015 May; 17(5):323-30. A Mehta, L Ginsberg, FOS Investigators. tr Suppl. 2005 Mar;94(447):24-7.

⁷ Hopkin RJ, Bissler J, Banikazemi M, Clarke L, Eng CM, Germain DP, Lemay R, Tylki-Szymanska A, Wilcox WR. Pediatr Res. 2008 Nov; 64(5):550-5.